Una innovadora terapia con células inmunitarias logró la remisión de tumores cerebrales en niños, restaurado funciones neurológicas y, en un caso, eliminado todas las trazas detectables de un cáncer cerebral previamente considerado incurable, según informó Stanford Medicine.
Este avance representa uno de los primeros éxitos contra tumores sólidos en pacientes pediátricos mediante células CAR-T, una técnica que modifica células inmunitarias para atacar células tumorales. Los resultados del ensayo se publicaron el 13 de noviembre en la revista Nature.
El ensayo ofrece esperanza a niños con tipos de tumores en cerebro y médula espinal que han sido especialmente mortales, como el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), conocido por su alta agresividad y pronóstico desfavorable.
En octubre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) otorgó a esta terapia una designación de terapia avanzada en medicina regenerativa, lo que permite un proceso de aprobación más rápido.
Entre los 11 pacientes que participaron en el ensayo, un joven identificado como Drew mostró una respuesta excepcional: ha vivido cuatro años desde su diagnóstico de DIPG, sin evidencia de la enfermedad.
«Me llena de esperanza ver que al menos un niño parece estar libre de tumores», comentó la doctora Michelle Monje, profesora de neurología y neuro-oncología en Stanford Medicine y líder del estudio, quien ha dedicado su carrera a investigar el DIPG.
Un desafío clínico devastador
El DIPG es una enfermedad extremadamente agresiva y mortal, con una tasa de supervivencia a cinco años de menos del 1%.
El cáncer ataca el tronco cerebral, afectando funciones vitales como la respiración y el ritmo cardíaco, y se vuelve parte de los circuitos del sistema nervioso que invade.
Este comportamiento lo hace casi imposible de tratar sin dañar también tejido cerebral sano, y limita la efectividad de la quimioterapia y la radiación.
Monje subraya la complejidad del tratamiento: “Estos son cánceres realmente terribles. No parecía un niño que solo tuviera unas semanas de vida”.
Otra paciente con una variante de la enfermedad, conocida como glioma difuso de la médula espinal, experimentó una reducción de más del 90% en su tumor, recuperando así la capacidad de caminar con asistencia y participar en actividades como escalar y vacacionar con amigos.
